プロジェクトのご案内

メールマガジンのご登録

お知らせ・最新医療情報

プロジェクトのご案内

ご挨拶 

筋強直性ジストロフィーは、10万人に8人程と成人で最も多い遺伝性筋疾患で、全国で約1万人の患者さんがいると推定されています。病気のメカニズムが最近かなり解明されたことから、治療に向けた研究が急速に進んでおります。実際にいくつかの製薬メーカ-は新薬を開発しており、治験を行っているものもあります。このような背景から、治療研究および新薬開発の促進と、円滑な臨床試験・治験実施を目的に患者登録を開始します。フランス、アメリカなど世界各地で先行する筋強直性ジストロフィー登録と国際的に協調して、匿名化された登録情報は広く利用されることを想定しています。
患者登録の目的はそれのみにとどまりません。筋強直性ジストロフィーは、筋肉以外の様々な臓器にも症状が現れる多臓器疾患です。これらの合併症治療の標準化が不十分なことも、本症の医療管理における課題の一つです。今回、登録していただく情報から、患者さんが困っておられる症状や、受けておられる治療の効果を分析することで、最適な医療管理の方法を明らかにする臨床研究に活用することも計画しています。
みなさまのご支援とご協力をお願いできれば幸いです。

この事業は
厚生労働省難治性疾患等政策研究事業「難治性筋疾患の疫学・自然歴の収集および治療開発促進を目的とした疾患レジストリー研究」
厚生労働省障害者対策総合研究事業「筋強直性ジストロフィー治験推進のための臨床基盤整備の研究」等により運営されます。

   高橋 正紀
     (大阪大学大学院 医学系研究科 保健学専攻 教授)
   松村 剛
     (国立病院機構 刀根山病院 神経内科 部長)
   木村 円
     (国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター
      トランスレーショナルメディカルセンター 早期・探索的臨床試験室長)