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ジストロフィノパチー患者さま向け登録サイト

ジストロフィノパチー患者さま登録サイトとは、ジストロフィン遺伝子の遺伝子変異が確定した、ジストロフィノパチー(ジストロフィン異常による筋ジストロフィー)の方々のための登録システムです。

ジストロフィノパチーの新たな治療法開発のために行われる、臨床試験/治験がよりスムーズに行われること、それらの情報を患者さまにより早く、公平にお伝えすることを主な目的としています。

国立精神・神経医療研究センター 精神・神経疾患研究開発費「国際協調に基づく臨床研究基盤としての神経筋疾患ナショナルレジストリーの活用と希少な難治性疾患への展開を目指した研究」により運営されております。

縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー患者さま向け登録サイト

縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(GNEミオパチー)患者さま登録サイトとは、GNE遺伝子の遺伝子変異が確定した縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーの方々のための登録システムです。

GNEミオパチーの新たな治療法開発のために行われる、臨床試験/治験がよりスムーズに行われること、それらの情報を患者さまにより早く、公平にお伝えすることを主な目的としています。

国立精神・神経医療研究センター 精神・神経疾患研究開発費「国際協調に基づく臨床研究基盤としての神経筋疾患ナショナルレジストリーの活用と希少な難治性疾患への展開を目指した研究」と障害者対策総合研究事業「縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーの治療効果最大化のための研究」等により運営されております。

筋強直性ジストロフィー患者さま向け登録サイト

筋強直性ジストロフィー患者さま登録サイトとは、筋肉以外の様々な臓器にも症状が現れる多臓器疾患である筋強直性ジストロフィーの方々のための登録システムです。

筋強直性ジストロフィーの新たな治療法開発のために行われる、臨床試験/治験がよりスムーズに行われること、それらの情報を患者さまにより早く、公平にお伝えすることを主な目的としています。

厚生労働省難治性疾患等政策研究事業「難治性筋疾患の疫学・自然歴の収集および治療開発促進を目的とした疾患レジストリー研究」厚生労働省障害者対策総合研究事業「筋強直性ジストロフィー治験推進のための臨床基盤整備の研究」等により運営されます 。