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2016年09月20日

【お知らせ】 FDAが DMDのエクソンスキッピング薬(EXONDYS 51™)を承認しました

9月19日、Sarepta Therapeuticsは、FDA(米国医薬品局)がEXONDYS 51™ (eteplirsen, ジストロフィンのエクソン51スキッピング薬)を迅速承認した、と発表しました。
投稿者:国際協調に基づく臨床研究基盤としての神経筋疾患ナショナルレジストリーの活用と希少な難治性疾患への展開を目指した研究班