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2016年06月16日

【医療従事者・研究者】 論文の紹介

1)ステイクホルダー(利害関係者)の協調による希少疾患薬の開発ーDMDの例
Stakeholder cooperation to overcome challenges in orphan medicine development: the example of Duchenne muscular dystrophy The Lancet Neurology. Volume 15, Issue 8, July 2016, Pages 882-890
http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1474442216300357

ヨーロッパを中心としたステイクホルダー(利害関係者)の協調による希少疾患薬の開発に関する論文がLancet neurologyに発表されました。DMDを希少な難治性疾患の例として挙げ、利害関係者として患者団体、大学研究者、企業、規制当局のそれぞれの代表者が協力して治療開発を推進する現状が述べられています。

2)デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歩行不能男性での臨床試験の準備
Clinical trial readiness in non-ambulatory boys and men with DMD: MDA-DMD network follow-up Muscle Nerve. 2016 Mar 1. doi: 10.1002/mus.25089. [Epub ahead of print]

歩行ができないDMD男性患者の臨床アウトカムを検討した研究。12-33歳のDMD男性91人を対象に、2年間フォローアップを行い、12ヶ月、24ヶ月後の評価として、Brooke scale, Egen Klassifikation (EK) scale, 肘の屈曲、握力が、アウトカムとして有用であることが示されました。

以上
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投稿者:Remudy/神経・筋疾患患者登録