お知らせ・最新医療情報

メールマガジンのご登録

お知らせ・最新医療情報

お知らせ・最新医療情報

2014年05月12日

【ジストロフィノパチー】 エクソン51スキッピング薬の開発に関するニュースの続報

2014年4月、フィラデルフィアで開催された第66回米国神経学会で米バイオ医薬品会社Sarepta Therapeuticsが行っているエクソン51スキッピング薬の第2相試験の途中経過が報告されました。本試験は7-13歳のDMD患者12人で実施されており、エテプリルセンを96週投与後120週の時点で行われた運動機能評価(6分間歩行)で良好な結果を認め、有効性が示唆されました。臨床上明らかな有害事象は認められていません。
この第2相試験は164週間行われ、有効性が評価されます。

詳しくはこちら
⇒ http://www.medpagetoday.com/MeetingCoverage/AAN/45518
※外部リンクになります。
投稿者:国際協調に基づく臨床研究基盤としての神経筋疾患ナショナルレジストリーの活用と希少な難治性疾患への展開を目指した研究班