▼ Remudy のご紹介  

Remudyとは  (PDF)

 筋ジストロフィーを含む、神経筋疾患は長年の基礎的治療研究が大きく進捗し、病気の原因を標的とする治療法を含めた新たな治療法が臨床応用目前にせまっています。 これが標準的な治療となるためには、研究の最終段階として患者さまに対して「臨床試験/治験」を行い有効性と安全性を確かめることが必要です。 「臨床試験/治験」を円滑に進めるためには、あらかじめ対象となる患者さまを登録することがとても重要です。 Remudy(Registry of Muscular Dystrophy)は、臨床試験/治験を目的として、患者さまと製薬関連企業・研究者との橋渡しをする登録システムです。

※Remudy = レムディ


▼ Remudy 患者登録のご案内   パンフレットはをクリックして閲覧下さい。

ジストロフィノパチー  (PDF)

ジストロフィノパチー患者さま登録サイトとは、ジストロフィン遺伝子の遺伝子変異が確定した、ジストロフィノパチー(ジストロフィン異常による筋ジストロフィー)の方々のための登録システムです。
ジストロフィノパチーの新たな治療法開発のために行われる、臨床試験/治験がよりスムーズに行われること、それらの情報を患者さまにより早く、公平にお伝えすることを主な目的としています。
国立精神・神経医療研究センター 精神・神経疾患研究開発費「国際協調に基づく臨床研究基盤としての神経筋疾患ナショナルレジストリーの活用と希少な難治性疾患への展開を目指した研究」により運営されております。


縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー  (PDF)

縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(GNEミオパチー)患者さま登録サイトとは、GNE遺伝子の遺伝子変異が確定した縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーの方々のための登録システムです。
GNEミオパチーの新たな治療法開発のために行われる、臨床試験/治験がよりスムーズに行われること、それらの情報を患者さまにより早く、公平にお伝えすることを主な目的としています。
国立精神・神経医療研究センター 精神・神経疾患研究開発費「国際協調に基づく臨床研究基盤としての神経筋疾患ナショナルレジストリーの活用と希少な難治性疾患への展開を目指した研究」と障害者対策総合研究事業「縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーの治療効果最大化のための研究」等により運営されております。


筋強直性ジストロフィー  (PDF)

筋強直性ジストロフィー患者さま登録サイトとは、筋肉以外の様々な臓器にも症状が現れる多臓器疾患である筋強直性ジストロフィーの方々のための登録システムです。
筋強直性ジストロフィーの新たな治療法開発のために行われる、臨床試験/治験がよりスムーズに行われること、それらの情報を患者さまにより早く、公平にお伝えすることを主な目的としています。
厚生労働省難治性疾患等政策研究事業「難治性筋疾患の疫学・自然歴の収集および治療開発促進を目的とした疾患レジストリー研究」厚生労働省障害者対策総合研究事業「筋強直性ジストロフィー治験推進のための臨床基盤整備の研究」等により運営されます 。


先天性筋疾患  (PDF)

先天性筋疾患とは、出生時あるいは乳幼児期より運動発達の遅れや体がやわらかいなど、筋にまつわる症状を認める疾患です。
先天性筋疾患の新たな治療法開発のために行われる、臨床試験/治験がよりスムーズに行われること、それらの情報を患者さまにより早く、公平にお伝えすることを主な目的としています。
厚生労働省難治性疾患政策研究事業「難治性筋疾患の疫学・自然歴の収集および治療開発促進を目的とした疾患レジストリー研究」等により運営されます。