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2019年03月14日

【お知らせ】 筋ジストロフィーの治療効果を検証する新たなダイレクト・リプログラミング法を確立

国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター(NCNP、東京都小平市:水澤英洋理事長)神経研究所遺伝子疾患治療研究部(和田圭司 研究所所長/部長併任)の滝澤歩武研究員、青木吉嗣室長らは、難病のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者さんの尿に含まれる細胞を使って、無侵襲で、かつ効率的にエクソン・スキップ治療の効果を検証するダイレクト・リプログラミング方法を確立しました。

NCNP神経研究所と病院小児神経科の共同研究として、AMEDなどの支援によって行われたもので、研究成果は日本時間2019年3月7日午後7時(報道解禁日時:英国時間 3月7日午前10時)に『
Scientific Reports』オンライン版に掲載されました。



詳しくは国立精神・神経医療研究センター(2019.03.06)
→ https://www.ncnp.go.jp/press/release.html?no=447

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投稿者:Remudy/神経・筋疾患患者登録