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2014年05月12日

【ジストロフィノパチー】 エクソン51スキッピング薬の開発に関するニュースの続報

2014年4月、フィラデルフィアで開催された第66回米国神経学会で米バイオ医薬品会社Sarepta Therapeuticsが行っているエクソン51スキッピング薬の第2相試験の途中経過が報告されました。本試験は7-13歳のDMD患者12人で実施されており、エテプリルセンを96週投与後120週の時点で行われた運動機能評価(6分間歩行)で良好な結果を認め、有効性が示唆されました。臨床上明らかな有害事象は認められていません。
この第2相試験は164週間行われ、有効性が評価されます。

詳しくはこちら
⇒ http://www.medpagetoday.com/MeetingCoverage/AAN/45518
※外部リンクになります。
投稿者:Remudy/神経・筋疾患患者登録