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2014年01月23日

【ジストロフィノパチー】 エクソン51スキッピング薬の開発に関するニュースの続報

1)drisapersenについて

 昨年、グラクソ・スミスクライン(GSK)が行った、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治験薬drisapersenのフェーズ III臨床試験(DMD114044)において、主要評価項目である6分間歩行テスト(6MWD)がプラセボと比較して統計的に有意な改善に達しなかったことを発表しました(2013年10月1日お知らせ参照)。
これを受けてGSKは共同開発契約を結んでいたProsensa社にdrisapersenの権利を返還すると発表しました。
http://www.gsk.com/media/press-releases/2014/prosensa-regains-rights-to-drisapersen-from-gsk-and-retains-righ.html
 今回の結果についてProsensaの最高経営責任者(CEO)のハンス・スキカン氏は、 「drisapersenをあきらめたわけではなく、我々はこの治験薬の様々な研究結果を引き続き分析中です」と述べています。
http://ir.prosensa.eu/releasedetail.cfm?ReleaseID=819800


2) eteplirsenについて

 アメリカのSarepta Therapeutics社は2014年1月15日、DMD患者を対象とした、eteplirsenのフェーズIIb 臨床試験の延長試験の第120週までの結果を発表し、2年間以上にわたりeteplirsenの治療を受けた患者の6分間歩行テストで歩行能力が安定していることが示されました。
http://investorrelations.sareptatherapeutics.com/phoenix.zhtml?c=64231&p=RssLanding&cat=news&id=1891149

エクソンスキッピング薬は、日本でもエクソン53スキップ薬の開発が日本新薬と国立精神・神経医療研究センターの共同開発で実施され、さらにOrphan Disease Treatment Instituteと神戸大学の共同開発研究も始まっています。

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投稿者:Remudy/神経・筋疾患患者登録