お知らせ・最新医療情報

メールマガジンのご登録

お知らせ・最新医療情報

お知らせ・最新医療情報

2013年12月19日

【ジストロフィノパチー】 アタルレンのフェーズ2a試験の結果が、Plos Oneに発表されました

今年の1月10日に、アタルレンに関するお問い合わせを頂き、Q&A形式でお知らせしました。
その続報をお伝えします。

Finkelらの報告によると、アタルレンのフェーズ2a試験の結果の詳細な解析によって、アタルレンの投与をうけたジストロフィン遺伝子にナンセンス変異を持つ患者さん38人中23人(61%)で、骨格筋のジストロフィンの発現が増えていました。ジストロフィンの発現増加は、ナンセンス変異のタイプや変異があるエクソンとは関連していませんでした。

詳細は以下のウェブサイトをご覧ください:
http://www.plosone.org/article/info:doi/10.1371/journal.pone.0081302

参考
Finkel RS, et al. Phase 2a Study of Ataluren-Mediated Dystrophin Production in Patients with Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy. Plos One, Published online: December 11, 2013, DOI: 10.1371/journal.pone.0081302

PTC Therapeutics の発表(ウェブサイト)
http://ptct.client.shareholder.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=813493

訂正(2013.12.24)
当初ご案内させていただいニュースに誤表記がありましたこと、ここにお詫び申し上げます。
      誤           正
【フェーズ2b】  → 【フェーズ2a】

投稿者:Remudy/神経・筋疾患患者登録