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2012年10月23日

【ジストロフィノパチー】 SAREPTA社のジストロフィンエクソン51スキッピングを誘導するeteplirsenのPhase IIb 試験

先日のオーストラリアで開かれた第13会世界筋学会( the World Muscle Society)でJerry R. Mendell先生が報告された内容です。
SAREPTA社のジストロフィンエクソン51スキッピングを誘導するeteplirsenのPhase IIb 試験の48週の結果です。
主要な有効性評価項目(primary efficacy endpoint、6分間歩行)で有効性が示されました。この試験には、12名のDMD患者さんが参加しています。

詳細はSAREPTA社のウェブサイトにも掲載されていますのでご覧ください。

Remudy患者情報登録部門担当 木村円

投稿者:Remudy/神経・筋疾患患者登録