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2011年09月14日

デュシェンヌ型筋ジストロフィー 最新治験情報

9月12日付の、Prosensa社のニュースリリースです。

エクソンスキッピング薬 PRO051/GSK2402968の開発に大きな貢献をしている、Prosensa社が、GSK社とさらに3つのDMD患者様に対するエクソンスキッピング薬(PRO044, 045, 053)を共同で開発するという合意に至りました。

Prosensa社のウェブサイト:

http://www.prosensa.eu/press-release/prosensa-advances-three-exon-skipping-candidates-dmd-next-development-stage

 

PRO044は、ジストロフィン遺伝子のexon 43, 45, 38-43, 40-43, 42-43, 45-54の欠失を持つ患者さんを対象とします(Prosensa社HP)。

PRO045とPRO053に関してはまだ詳細な記載がありません。公開されましたら、お伝えして参ります。

http://www.prosensa.eu/technology-and-products/pipeline/pro044

 
投稿者:Remudy/神経・筋疾患患者登録