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2017年09月12日

Ultragenyx社によるGNEミオパチー治療薬の開発中止に関して

米国のUltragenyx社は、8月22日、シアル酸徐放剤(Ace-ER)の第3相臨床試験の結果をプレスリリースしました。
北米とヨーロッパ計7ヵ国で、89人の6分間で200m以上歩行可能な成人患者さんが参加したこの試験では、45人が一日6gの実薬、43人がプラセボを48週間の投与を受けました。試験薬の安全性はみられたものの、プライマリーエンドポイントの上肢機能では、統計学的な有意な効果は示されませんでした。また3つのキーとなるセカンダリーエンドポイント(下肢運動機能評価、GNEM-FASによる身体機能評価、膝伸展筋力測定評価)でも明らかな有効性は認められませんでした。
Ultragenyx社はAce-ERの開発プログラムを中止する予定と発表しています。

詳細はこちら(原文)
http://ir.ultragenyx.com/releasedetail.cfm?releaseid=1037951

投稿者:国際協調に基づく臨床研究基盤としての神経筋疾患ナショナルレジストリーの活用と希少な難治性疾患への展開を目指した研究班