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2016年03月17日

GNEミオパチーに対するアセノイラミン酸徐放剤のPhase 2 studyの結果が報告されました。

アセノイラミン酸徐放剤を投与された群では、プラセボ群と比較して、上肢の筋力が保持されました。重篤な有害事象は認めませでした。

詳細は→こちら
Aceneuramic Acid Extended Release Administration Maintains Upper Limb Muscle Strength in a 48-week Study of Subjects with GNE Myopathy: Results from a Phase 2, Randomized, Controlled Study - Openly Available 
Argov, Zohar | Caraco, Yoseph | Lau, Heather | Pestronk, Alan | Shieh, Perry B. | Skrinar, Alison | Koutsoukos, Tony | Ahmed, Ruhi | Martinisi, Julia | Kakkis, Emil

 Volume 3, Number 1 of the Journal of Neuromuscular Diseases (JND)
投稿者:Remudy/神経・筋疾患患者登録