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2013年07月16日

【DMRV】 Ultragenyx社はHIBM患者を対象にしたシアル剤UX001の第Ⅱ層試験の中間データで肯定的な兆候が見られたと発表

 2013年7月3日、バイオ企業のUltragenyx社は、アメリカ、イスラエルにて行われた、経口シアル酸徐放性製剤UX001の第2層臨床試験の24週の中間データを発表した。UX001はHIBM患者の不十分なシアル酸基質との置換を目的に作られた薬である。この試験ではHIBMの患者47人が偽薬グループ、1日3mg投与グループ、1日6mg投与グループにランダムに分けられ、24週後、偽薬グループからランダムに選ばれた患者が投与グループへ盲検化にてクロスオーバー(交差試験)された。
 このデータによればUX001投与による筋力の改善が見られ、特に6mg投与グループの上肢に効果が見られた。またCK(クレアチンキナーゼ)値レベルは6mg投与のグループで改善が見られた。現在のところ重篤な有害事象は見られず、良好な耐用性を示している。
 48週後に再度評価が行われ、最終的なデータは年末頃を予定している。48週の分析の後、Ultragenyx社は同じ患者を対象に、24週時点の結果に基づき投与量を増やす継続試験を計画することになっている。

 

Ultragenyxの発表:
http://www.ultragenyx.com/index.php?ht=action/GetDocumentAction/i/12770

 

Ultragenyx ホームページ:
http://www.ultragenyx.com/ 


HIBMとは
Hereditary Inclusion Body Myopathy/遺伝性封入体ミオパチー。日本ではDMRV(distal myopathy with rimmed vacuoles/縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー)、GNEミオパチーと称される

投稿者:Remudy/神経・筋疾患患者登録